Сред бързо разрастващите се области на границите на медицинската наука е генната терапия, при която генетичните или наследствени заболявания се лекуват чрез поправяне или замяна на дефектните гени, които ги причиняват. Този сегмент от биотехнологичната индустрия включва комбинация от големи и малки фирми, а възможностите за инвеститорите попадат в три основни категории: компании, които са привлекателни като самостоятелни предприятия, компании, които вероятно са насочени към M&A, и компании, които се разрастват чрез M&A. Таблицата по-долу изброява десет забележителни играчи, наскоро на статия в Barron.
10 генотерапии
(Пазарни капитализации)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 милиарда долараRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 милиарда долараAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 милиарда долараSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 милиарда USDMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 милиарда долараVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), млрд. Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 милиарда долараRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 милиарда USDNovartis AG (NVS), 227, 6 милиарда щатски долараSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 милиарда долара
Значение за инвеститорите
Приблизително 5000 редки заболявания са причинени от една мутация или недостатък в гените на индивида, които теоретично могат да бъдат коригирани с целенасочена терапия, показва Barron's. Въпреки че много от тези заболявания, ако не и повечето, боледуват от сравнително ограничен брой хора, въпреки успешното лечение може да се получат годишни приходи от 1 милиард долара или повече поради високите цени, добавя статията.
Въпреки че, генната терапия има десетилетия на изследователска работа зад нея, концепцията все още е много в етап на развитие, като широко разпространената комерсиализация все още е в бъдеще. Всъщност единствената генно-заместителна терапия, одобрена досега от FDA, е разработена от Spark Therapeutics за лечение на рядко очно нарушение, което може да доведе до слепота. През първата си пълна година на пазара, 2018 г., тя генерира приходи от едва 27 милиона долара.
Основни терапии в процес на развитие
- UniQure: хемофилия В, болест на Хънтингтън; потенциални 1 милиард долара годишни приходи от лечение на хемофилия В Regenxbio: произвежда вирусни вектори, използвани от други компании за доставяне на генни терапии; потенциални 1 млрд. долара годишни продажби само на Novartis Audentes: фатално мускулно състояние XLMTM, ултра рядка болест на Криглер-Наджар, която инхибира тялото да обработва билирубин Твърд: мускулна дистрофия на Дюшен (DMD); много лошо изпитание поставя под съмнение бъдещето на компанията; Синът на изпълнителния директор има това заболяване, което причинява ранна смърт MeiraGTX: редки очни заболявания, ALS (болест на Лу Гериг); Johnson & Johnson (JNJ) притежава дял в компанията Voyager: болести на Паркинсон и подобни заболявания; сделка с AbbVie Inc. (ABBV) ще осигури до 1, 5 милиарда долара плащания Sarepta: първо одобрено от FDA лекарство за мускулна дистрофия на Дюшен (DMD); над 70 000 пациенти в световен мащаб, цената може да надхвърли 500 000 долара Искри: рядко заболяване на ретината, което причинява слепота, хемофилия А
Spark технически вече не е инвестиционна възможност, като се има предвид, че Roche Holding го купува с 122% премия за придобиване спрямо цената на затваряне пред офертата на 22 февруари 2019 г. Spark затвори на 8 март в рамките на 0, 6% от офертата на Roche от $ 114, 40 на акция., Това показва как големи лекарствени компании като Roche и Novartis са готови да платят най-висок долар за закупуване на по-малки биотехнологични фирми, ангажирани с обещаващи научноизследователска и развойна дейност.
"Пет милиарда долара за Spark сега правят практически всичко останало в генната терапия да изглежда изключително евтино относително", както Джош Шимер, анализатор на Evercore ISI, пише в изследователска бележка, цитирана от Barron's. Маршал Гордън, старши аналитичен изследовател в ClearBridge Investments, който притежава акции в Spark, казва, че нейният силен изследователски персонал и производствени способности са били ключови фактори, които привличали Рош.
Гледам напред
Както бе отбелязано по-горе, реалната комерсиализация на генните терапии протича с бавни темпове, което означава, че много от по-малките играчи са до голяма степен НИРД магазини с ограничени приходи и големи разходи. С очакваните етикети в стотиците хиляди, ако не и милиони долари, много от генните терапии в процес на развитие не се нуждаят от огромен брой пациенти, за да бъдат доходоносни. От друга страна, тези стратосферни разходи са задължени да предизвикат интензивна отстъпка от частни застрахователи и управлявани от правителството програми като Medicare.
