CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) и Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) са били разрешени от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA), за да започнат да тестват своето генетично разработено лечение за сърповидно-клетъчна болест върху американски пациенти.
В съобщение за пресата двете компании заявиха, че FDA вече е отменила клиничното си положение, което им позволява да започнат изпитания на експерименталната терапия. Партньорите през май бяха принудени да спрат плановете си за тестване на наркотика, CTX001, до разрешаването на "определени проблеми" в първоначалното им приложение.
По това време CRISPR и Vertex твърдят, че CTX001 е бил задържан в САЩ, тъй като FDA има допълнителни въпроси като част от прегледа на документите, които компаниите подават за разрешение за започване на клинично изпитване. Те не разкриха какви са тези въпроси или как са им отговорили.
Новините за пробив изпратиха акциите на CRISPR с 14, 14% при търговията преди пазара. Акциите на Vertex бяха изравнени в търговската сесия в четвъртък. Съобщението е важно, защото за първи път компания ще тества експерименталната и революционна технология, известна като CRISPR-Cas9 върху човешки стволови клетки в САЩ. Изпитването ще включва модификация на ДНК на пациентите извън тялото. Онколог от университета в Съчуан в Ченду, Китай, проведе първото изпитание на хора през 2016 г.
В съвместното изявление двете компании предоставиха и актуализация на постигнатия напредък при изпробването на CTX001 извън САЩ. Те обявиха, че им е предоставено регулаторно разрешение в „множество страни“, за да започнат тестове на експерименталното си лечение на сърповидноклетъчна болест и бета- таласемия, кръвно заболяване, което намалява производството на хемоглобин - протеин в червените кръвни клетки, който носи кислород в цялото тяло. В момента е в ход клинично проучване фаза 1/2, което ще започне в Европа до края на 2018 г., добавиха те. Изследванията на фаза 1 и 2 са предназначени да тестват безопасността, страничните ефекти и най-добрите дози от нови лечения.
CRISPR и Vertex създадоха през 2015 г. съюз за развитие на наркотици, фокусиран върху използването на CRISPR-Cas9. Лечението на кръвни заболявания е включено в изследователския пакт, въпреки че в началото те са работили върху лекове за муковисцидоза, област, специализирана за Vertex. Съгласно условията на тяхното партньорство, двете компании се споразумяха да споделят разходите за изследвания и разработки, както и печалбите, генерирани от всякакви комерсиализирани терапии.
