Акциите на Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) нараснаха с 35, 40% при търговията преди пазара, след като базираната в Канада биотехнологична фирма обяви, че планира да подаде ново заявление за лекарства (NDA), подкрепено чрез насърчаване на резултатите от тестовете.
В съобщение за печата Клементиа заяви, че търси одобрение на паловаротен за предотвратяване на хетеротопна костна болест (НО), анормален растеж на костта в не-скелетните тъкани, при пациенти, страдащи от фибродисплазия ossificans прогресивно (FOP), рядка и опасна генетична кост заболяване.
Биотехнологичната фирма добави, че Администрацията по храните и лекарствата (FDA) се съгласи да позволи на Clementia да използва данните от фаза 2, за да подкрепи приложението си. Тези проучвания, които бяха представени по-рано тази година, сочат, че паловаротен е ефективно средство за защита.
Пациентите, лекувани с паловаротен по време на избухване, показват по-голямо от 70% намаление на средния обем на НО на 12 седмици в сравнение с нелекуваната група, според данните от фаза 2 на компанията. Клементия е готов да представи пълното си заявление пред FDA през втората половина на 2019 г.
В съобщението за печата биотехнологичната фирма обяви представянето на NDA като „важен етап”, добавяйки, че лекарството му е добре поставено, за да стане първото по рода си за лечение на случаи на ХО при страдащи от FOP.
„Идентифицирането на пътя към представяне на NDA през втората половина на 2019 г. е важен етап за Клементиа и за пациентите с това изключително рядко и опустошително генетично костно заболяване“, казва Клариса Дешардинс, основател и изпълнителен директор на Клементия. „Благодарим за сътрудничеството с отдела за костни, репродуктивни и урологични продукти на FDA, което потенциално предоставя първата одобрена възможност за лечение на хора, засегнати от FOP. Също така сме благодарни на пациентите и техните семейства, както и на изследователите и клиничните обекти, без които нищо от тази работа не би било възможно."
Какво следва?
Клементиа потвърди, че продължаващото „фаза 3 изпитване за движение“, което се състои в предоставяне на пациентите „хронична дневна доза от 5 mg“ в допълнение към епизодичния режим на дозиране 20/10 mg по време на избухването, ще продължи по план. Ако тези изпитания са успешни, компанията добави, че по-късно те могат да бъдат използвани за допълнителен NDA.
Клементиа също заяви, че догодина ще се обърне към международните регулаторни органи относно начина на регистрация на паловаротен.
