Какво е статут на лекарства сираци?
Статутът на лекарства сираци дава на компаниите, които изследват лекове за редки заболявания, седемгодишен прозорец на намаления на данъци и изключителното право да разработят лекарство за конкретно състояние. Статут на лекарства сираци може да бъде предоставен за нови лекарства, вече одобрени лекарства или лекарства, които вече са на пазара. Ако обаче лекарството вече е одобрено, спонсорът трябва да представи правдоподобна хипотеза за това как лекарството клинично превъзхожда предходните или неразработените лекарства.
Ключови заведения
- Статутът на лекарства сираци предоставя на компаниите изключителен маркетинг и права за развитие, заедно с други предимства за възстановяване на разходите за изследване и разработване на лекарства за лечение на редки болести. Законът за лекарствата сираци е предназначен да насърчава компаниите да разработват лекарства за редки болести. FDA може да отмени сираците лекарствен статус. Фармацевтичните компании обаче предпочитат да лекуват по-евтини заболявания и състояния срещу скъпи и редки.
Разбиране на състоянието на лекарствата сираци
През 1982 г. Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) признава липсата на стимул за фармацевтичните компании да разработят лекове за редки заболявания. От тази реализация се ражда Законът за лекарствата за сираци от 1983 г. Планът беше да се насочат към заболявания, засягащи по-малко от 200 000 души в САЩ
Службата за развитие на продуктите-сираци (OOPD) насърчава компаниите да упражняват правата, предвидени в Закона за лекарствата сираци от 1983 г., Законът посочва тези групи хора като спонсори.
Законът за лекарствата сираци е изменен през 1985 г. и 1990 г., за да включва продукти, различни от лекарства като биологични средства, медицински изделия и медицински храни (предимно предродилни храни).
Специални съображения
Добре известно е, че фармацевтичните компании са на първо място, а лечителите на второ място. Фармацевтичните компании ежегодно отделят милиарди долари за НИРД. Като пример, Pfizer (PFE) спечели 53, 647 милиарда приходи през 2018 г. Разходите за НИРД бяха около 8 милиарда за годината. Това се равнява на 14, 9% от приходите, изразходвани изключително за НИРД.
Разработването на нови лекарства също е рискован бизнес, ако компания не получи патент. Има и твърда конкуренция от фалшификати и генерични лекарства или подобни лекарства. Много фирми отиват там, където е сравнително лесно да печелите пари.
Предимства и недостатъци за състоянието на лекарствата сираци
В допълнение към изключителните права и данъчни кредити за научни изследвания, FDA ще помогне за техническа помощ за кандидатстване за лекарства сираци, евентуални намаления на одобрението за период на чакане и отстъпки от таксите за регистрация. Статусът предлага и 50% данъчен кредит върху цената на клиничните изпитвания.
Статусът на лекарствата сираци не е предназначен за спонсори за възстановяване на всички разходи за разработване на наркотици, а като механизъм за намаляване на разходите и рационализиране на регулатора. FDA може лесно да отмени обозначенията за лекарства сираци. Най-честите причини включват: неверни твърдения или пропусната информация във вашата молба за определяне или ако FDA вярва, че болестта или състоянието ще засегнат повече от 200 000 души в бъдеще.
Разработването на лекарства за лечение на огромния брой заболявания в света е бизнес, който може да доведе до големи богатства. Въпреки това, във фармацевтиката най-голямото богатство често се прави чрез разработване на лекарства, които стават стандарт за излекуване на често срещаните заболявания. От гледна точка на бизнеса наличието на голям пазар гарантира, че една компания може бързо да възстанови разходите за развитие, реализирайки възможно най-голямата печалба.
